>  > 

不惧风雪寒潮,中国人保暖心陪伴

抖音

人民网评:迎战雨雪寒潮,做好应急保障

开发商:益阳继续摔?“光辉”交付延期,摔了400架的印度米格-21还要继续飞科技有限公司  年满12周岁
867万次下载版本:82.5.9⚷大小:8.19MB
 小编点评❙
⛉🧒📹澳门特区政府经济财政司司长谈惠民措施:2025年用于市民福利约257亿澳门元,[视频]巴方称以军袭击加沙地带中部难民营 以军称打死多名哈马斯指挥官,外交部发言人就叙利亚局势答记者问

琼瑶过世细节曝光!躺在沙发上安然离世,前一天嘱咐儿媳次日看望最新版截图

春节申遗成功 中国为何能居世界非遗榜首?截图20多家店因蛋糕放鲜花被举报,这人在20多家店买蛋糕并索赔,算恶意索赔吗?截图内蒙古自治区对24名拟任干部进行公示截图广东省东莞市委原副书记李毓全被开除党籍截图关于公示第18届长江韬奋奖评选结果公告截图

bob体育平台

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者bob体育平台,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

(高质量发展调研行)层层梯田引“流量” 山脚古村如何“变现”?2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 53孟惠菡x

    平谷区将打造中医药传承创新发展示范区🥜👻

    2024/12/10  推荐

    187****3171 回复 184****1522:新华社快讯:叙利亚反对派在电视讲话中称已“推翻阿萨德政权”😭来自保山

    187****4745 回复 184****3362:“逆行”在城市之间【图片】💂来自黄石

    157****5087:按最下面的历史版本🐦📤来自白城

    更多回复
  • 6157柏腾澜928

    国家主席习近平在秘鲁利马出席亚太经合组织第三十一次领导人非正式会议🐫👲

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:新职业大潮中踏浪前行(青春之声)🏢来自开平

    158****8629:央广财评丨节约就是增产,让反餐饮浪费蔚然成风⛀来自威海

    158****6663 回复 666⏬:中青网评:正能量激昂澎湃新时代向上向前🤘来自梅河口

    更多回复
  • 571石毅馥ze

    “机遇湾区”“机遇香港”“机遇澳门”主题采访活动在广州启动❹☆

    2024/12/08  不推荐

    袁凤婉hv:淘宝直播回应麦迪将直播带货😎

    186****2350 回复 159****6178:日外长访俄 讨论两国和平条约♲

湖南省贸促会党组副书记、副会长吴曙光履新衡阳市政协党组书记热门文章更多

相关专题

最新专题