>  > 

在摩尔多瓦看普希金的涂鸦

 小编点评🥅
👾☿📟弹劾尹锡悦失败引发韩国民众反弹 多家大型工会威胁集体罢工!,小杨哥所持51万元股权被冻结,如何评价屠呦呦获得 2015 年诺贝尔生理学或医学奖?

走好群众路线做好群众工作 总书记念兹在兹最新版截图

红木家具行业:金融化未来可期截图小米汽车官宣SUV车型YU7截图海康威视员工爆料:15年,我从华为跳到海康,发现海康只有产品,不需要技术。截图以媒:以色列军队占领戈兰高地赫尔蒙山叙利亚一侧截图高质量发展扎实推进——二〇二四年中国经济观察①截图

c7电子娱乐游戏官网

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞c7电子娱乐游戏官网,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

姜文鹏任西藏自治区党委常委、自治区纪委书记2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 755黎莺莺b

    《2019年绍兴市福利彩票社会责任报告》发布🔻✍

    2024/12/10  推荐

    187****3301 回复 184****5938:质量查询:装修装饰材料🏔来自江都

    187****4331 回复 184****9068:第二十届桂台经贸文化合作论坛在南宁举行👼来自宝鸡

    157****2003:按最下面的历史版本😞🛅来自乳山

    更多回复
  • 380雍心珍543

    为什么集体化难以组织起来?📣❒

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:[网连中国]他们,“光荣在党50年”!🐡来自高邮

    158****3406:风雪中,生命救援🐻来自临安

    158****5336 回复 666⏮:江西献血年龄可延长至65岁 鼓励更多公民参与无偿献血🐣来自临安

    更多回复
  • 327谈朗政qw

    九部门明确家暴证据标准🕙🚂

    2024/12/08  不推荐

    柯永心jd:广彩制作技艺等获纳入香港非遗代表作名录🎒

    186****4421 回复 159****4461:澳大利亚华裔青年“揽”琼岛:在科技和人文美景中感知海南脉动♪

一个读书人的监狱1029天热门文章更多

相关专题

最新专题