>  > 

方励为拍摄《里斯本丸沉没》「砸锅卖铁」是否值得?这部电影会产生多大影响?

 小编点评✒
🎞🍸🕊叙利亚反对派称在大马士革实施宵禁 自下午4点至次日5点,杜十娘原唱,【境内疫情观察】全国新增402例本土病例、435例本土无症状感染者(3月9日)

特朗普提名的驻华大使,曾是“最爱炒股的参议员”最新版截图

国际|叙利亚代表怒斥美国视安理会为议程工具截图美联储公布11月会议纪要 预测12月将再次降息截图北京市属10家公园 春节假期免费截图赏冰雪 享暖阳——在童话九寨“解锁”四川冬季旅游新玩法截图青海依托国际冰壶赛大力发展冰雪运动截图

问鼎娱乐app

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

《新闻调查》 20241102 哀牢山迷雾2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 43吴剑妹j

    “一带一路”故事丛书第二辑出版👦🦊

    2024/12/10  推荐

    187****6529 回复 184****8438:韩国国会表决尹锡悦弹劾案 执政党议员抵制离场➸来自永州

    187****3871 回复 184****3440:中间派受到两翼夹击,马克龙又失一位总理!62年来法国议会首次推翻政府❧来自淄博

    157****6623:按最下面的历史版本🏗🎉来自萍乡

    更多回复
  • 7313尤莉飘30

    TikTok在美离"不卖就禁"期限渐近 特朗普成不确定因素🍇➳

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:民航局向国航和南航发出熔断指令➈来自商丘

    158****8145:深圳入境游持续升温 政策红利推动市场红火🆘来自新乡

    158****9046 回复 666😚:外媒:伊朗驻叙利亚大使馆遭武装人员袭击 枪声阵阵🛀来自惠州

    更多回复
  • 232史逸黛jp

    五粮液终于对飞天下手了…🎉🛂

    2024/12/08  不推荐

    潘言安qt:2019年,在平鑫涛的葬礼上,81岁的琼瑶,身着素服,满脸悲伤✒

    186****6192 回复 159****5146:新工业 智物联——2024制造业数...🔩

相关专题

最新专题