>  > 

江苏泰州:常态化监督检查干部选任

 小编点评✝
⏰🚣🧦印尼驻叙利亚大使馆遭流弹击中,未造成人员受伤,丁彦雨航:漫长的返航丨封面人物,深陷魔爪的“天之骄子”

习近平同越共中央总书记、国家主席苏林会谈最新版截图

小酥肉图片大全截图辅警手撕车玻璃救人截图改革没有局外人旁观者(思想纵横)截图2025南方周末双订阅 | 每个家庭都需要的一份阅读计划截图为全球南方国家共谋绿色发展注入动力截图

威斯尼斯人6055

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

小个子女生秋冬穿搭范本|韩国ins博主tiissue2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 664欧腾爽w

    特朗普提名私人律师任总统顾问🤙🐋

    2024/12/10  推荐

    187****1919 回复 184****8198:24-25 赛季英超第 15 轮富勒姆 1:1 阿森纳,萨卡头球绝杀被吹,如何评价这场比赛?🌗来自黄冈

    187****3324 回复 184****674:中东战火LIVE|巴沙尔及其家人抵达莫斯科接受庇护,叙政府开始权力交接😭来自佳木斯

    157****357:按最下面的历史版本⛆📸来自梅河口

    更多回复
  • 841宋飘凡755

    快评|叙利亚政局突变,专家:反对派抓住了战略机遇窗口🔚🚨

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:美得很!快出门,日照的花都开好了!💤来自义乌

    158****7980:事业单位奖励性绩效发了:领导1.5w,中层1.2w,科员7.5k!是如何分配的?🎃来自唐山

    158****1727 回复 666🛂:2024年冬至祭扫高峰即将到来,这份提示请查收📸来自舟山

    更多回复
  • 780蔡杰莺pj

    《骆驼祥子》为什么三次买车以后人就颓了?🌁✥

    2024/12/08  不推荐

    范雅庆fi:各地政法单位坚持和发展新时代“枫桥经验”✍

    186****2452 回复 159****8271:早读|孙颖莎:冠军是最好的回报🔺

Lex专栏:勿低估澳大利亚禁令对TikTok的影响热门文章更多

相关专题

最新专题