>  > 

北京:聚焦中年女性 原创音乐剧《北京故事》保利剧院上演

抖音

居然之家汪林朋:通过数字科技赋能 打造产业服务平台

开发商:南京美国称不会军事介入叙利亚冲突科技有限公司  年满12周岁
803万次下载版本:61.6.3🍙大小:26.2MB
 小编点评➯
⚺⤵🐯以中国式现代化全面推进中华民族伟大复兴,《求是》杂志编辑部:以守正创新把握时代引领时代,幼儿园放假,想带孩子练习跳绳,但总是学不会,有什么简单易懂的指导吗?

当代艺术家黄晨路与视集Fairground最新版截图

金台视线·关注防灾减灾(上):筑牢底线思维 增强防灾意识截图湄洲湾职业技术学院举行2025届学生实习就业供需见面双选会截图大陆高校师生团抵达台湾开启交流参访之旅截图暂时没有中间派截图肿瘤检测行业巨头两位实控人被批捕截图

b博体育官方下载入口

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平b博体育官方下载入口,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

疯狂“割韭菜”?又见内幕交易和操纵证券市场行为,还有上市公司高管参与其中2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 872杨启祥z

    美媒:以色列国防军半个多世纪以来首次进入戈兰高地以外的叙利亚领土⛶🏮

    2024/12/10  推荐

    187****2656 回复 184****3487:城市运行更安全、更有序、更智慧、更高效——聚焦关于推进新型城市基础设施建设打造韧性城市的意见⚅来自保定

    187****4954 回复 184****9128:14年来首次,中央定调再提“适度宽松”的货币政策🏾来自连云港

    157****5043:按最下面的历史版本⚚👸来自丽水

    更多回复
  • 5516缪菁骅97

    巴黎奥运会|失而复得!罗马尼亚体操选手重获铜牌😓🛋

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:70万上港大1年被退学🎡来自伊春

    158****1648:中华人民共和国国防法☿来自海宁

    158****3497 回复 666🛁:胖东来又发公告了,客流量太大,为保证员工休息时间 营业时间减少1个半小时🥂来自海城

    更多回复
  • 77太叔君成si

    探索世界的第一步:给宝宝一个自信的开始✞🌀

    2024/12/08  不推荐

    贺雨健ea:春节期间预制菜迎来成长转折点⛔

    186****5859 回复 159****1312:突破传统:ARiio-7200的多场景应...🏓

华裔科学家在美遭迫害热门文章更多

相关专题

最新专题